II期试验最初将主要在美国领先研究中心进行FxZX初步研究数据预计将在2019年早期出炉。
“罕见病具有患病率低、种类uSrp多、难诊难治的特点,目前世Iabc上已知有7000多种罕见病,估计全球有超过3亿名罕见病患者,然而,95%的罕见病目前没有特效治疗药物,这已成为j8uX今医学面临的难题2YCm